La diabetes tipo 1 aparece más en los niños y adolescentes, pero también puede aparecer a cualquier edad. En los Estados Unidos, la FDA aprobó por primera vez un fármaco que puede retrasar la progresión de ese tipo de diabetes.
Se trata de la inyección teplizumab, que podría retrasar la aparición de la diabetes tipo 1 en estadio 3 en adultos y pacientes pediátricos de 8 años o mayores que actualmente tienen diabetes tipo 1 en estadio 2, según informó la FDA. No previene ni cura la enfermedad.
La aprobación
Al ser una terapia primera en su clase “agrega una nueva opción de tratamiento importante para ciertos pacientes en riesgo”, comentó el doctor John Sharretts, director de la División de Diabetes, Trastornos de Lípidos y Obesidad del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la agencia regulatoria que aprobó el fármaco.
“El potencial del medicamento para retrasar el diagnóstico clínico de la diabetes tipo 1 puede proporcionar a los pacientes meses o años sin la carga de la enfermedad”, añadió en un comunicado.
Diabetes tipo 1
La diabetes tipo 1 es una enfermedad que sucede cuando el sistema inmunitario ataca y destruye las células productoras de insulina. Quienes tienen este diagnóstico, sufren un aumento de la glucosa que requiere inyecciones de insulina o el uso de una bomba de insulina para sobrevivir, además controlar sus niveles de azúcar en la sangre durante el día.
Sus síntomas pueden ser: mucha sed, orinar frecuentemente, sentir mucho hambre o cansancio, pérdida de peso sin razón aparente, presencia de llagas que tardan en sanar, piel seca y picazón, pérdida de la sensación u hormigueo en los pies y visión borrosa.
Una persona con un padre, hermano o hermana con diabetes tipo 1, tiene más riesgo de contraerla, aunque la mayoría de los pacientes de esta patología no tienen antecedentes familiares.
Cómo fue el estudio y cómo funcionó el fármaco
Cuando la persona con diabetes lo recibe, el fármaco se une a ciertas células del sistema inmunitario y retrasa la progresión al estadio 3. Puede desactivar las células inmunitarias que atacan a las células productoras de insulina, mientras aumenta la proporción de células que ayudan a moderar la respuesta inmunitaria. Se administra mediante infusión intravenosa una vez al día durante 14 días consecutivos.
En el estudio, los pacientes recibieron aleatoriamente el fármaco o un placebo una vez al día mediante infusión intravenosa durante 14 días. La medida principal de eficacia fue el tiempo desde la aleatorización hasta el desarrollo del diagnóstico de diabetes tipo 1 en estadio 3.
Los resultados del estudio mostraron que durante una mediana de seguimiento de 51 meses, al 45 % de los 44 pacientes que recibieron el fármaco se les diagnosticó posteriormente diabetes tipo 1 en estadio 3, en comparación con el 72 % de los 32 pacientes que recibieron un placebo.
El retraso
El tiempo medio desde la aleatorización hasta el diagnóstico de diabetes tipo 1 en estadio 3 fue de 50 meses para los pacientes que recibieron el fármaco y de 25 meses para los que recibieron un placebo. Esto representa un retraso estadísticamente significativo en el desarrollo de la diabetes tipo 1 en estadio 3.
Efectos secundarios
Niveles reducidos de ciertos glóbulos blancos, sarpullido y dolor de cabeza. Su uso viene con advertencias y precauciones, incluida la premedicación y el control de los síntomas del síndrome de liberación de citosinas; el riesgo de infecciones graves; y la disminución de los niveles de un tipo de glóbulos blancos llamados linfocitos; el riesgo de reacciones de hipersensibilidad.
También se menciona que se deben administrar todas las vacunas apropiadas para la edad antes de comenzar con las inyecciones del medicamento. Se debe evitar el uso simultáneo de vacunas vivas, inactivadas y de ARN mensajero con el medicamento.
El teplizumab fue desarrollado por la empresa Provention Bio, que se asociará con Sanofi para comercializarlo en Estados Unidos bajo la marca Tzield. En una convocatoria de inversores, según el diario The New York Times, la empresa Provention dijo que el medicamento costaría 13.850 dólares el vial o 193.900 dólares el tratamiento de 14 días. Por el momento, no está disponible en países de América Latina, como la Argentina.
